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Recherche de solutions thérapeutiques
pour le syndrome de Prader-Willi -
Au service de la communauté Prader-Willi
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Pour changer l'avenir des patients
OT4B est une startup biomédicale développant de nouvelles solutions thérapeutiques pour le syndrome de Prader-Willi
Les actualités
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01/01/2019 - Nouvelle levée de fond 2019
Depuis janvier 2019, une holding dédiée à cette levée de fond a été constituée avec pour objectif de permettre rapidement l’entrée au capital de plusieurs investisseurs privés souhaitant accompagner OT4B dans son développement.
N’hésitez pas à nous contacter pour obtenir plus d’informations : invest@ot4b.com
01/01/2019 - Nouvelle levée de fond 2019
Depuis janvier 2019, une holding dédiée à cette levée de fond a été constituée avec pour objectif de permettre rapidement l’entrée au capital de plusieurs investisseurs privés souhaitant accompagner OT4B dans son développement.
N’hésitez pas à nous contacter pour obtenir plus d’informations : invest@ot4b.com
Dans la continuité de son plan stratégique et financier, OT4B prévoit une nouvelle levée de fond en 2019 auprès de plusieurs types d’investisseurs (Business Angels, Crowdfunding, Venture Capital…).
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15/11/2018 - Lauréat dâOccitanie Invest
OT4B a été sélectionné par la région AD'OCC pour présenter son projet à des investisseurs lors des rencontres entreprises-investisseurs à Toulouse.
15/11/2018 - Lauréat dâOccitanie Invest
OT4B a été sélectionné par la région AD'OCC pour présenter son projet à des investisseurs lors des rencontres entreprises-investisseurs à Toulouse.
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16/10/2018 - Lauréat d'Invest in Biomed
OT4B a été sélectionné par le pôle de compétitivité EUROBIOMED pour présenter son projet à des investisseurs spécialisés dans le secteur de la santé.
16/10/2018 - Lauréat d'Invest in Biomed
OT4B a été sélectionné par le pôle de compétitivité EUROBIOMED pour présenter son projet à des investisseurs spécialisés dans le secteur de la santé.
La société
OT4B émerge de l’univers :
- Des patients et de leurs familles
- De cliniciens / chercheurs
- D'experts du développement et de l'enregistrement
- Et d’entrepreneurs
OT4B est née de cette volonté de changer l’avenir des patients atteints du syndrome de Prader-Willi, en alliant à la fois :
- La connaissance profonde des difficultés et besoins rencontrés par les patients et leurs familles
- L’expertise clinique, au travers du Professeur Maithé Tauber du CHU de Toulouse, reconnue mondialement pour son expertise de cette pathologie
- Une expérience importante du développement et de l'enregistrement
OT4B possède toutes les clés essentielles à la réussite de son objectif à savoir proposer, au plus vite, des solutions thérapeutiques pour les patients porteurs du syndrome de Prader-Willi.
OT4B au service de la communauté Prader-Willi
OT4B est étroitement liée à la communauté Prader-Willi, à travers son président François Besnier, co-fondateur d’OT4B et membre actif de cette communauté depuis plus de 20 ans. Fort de ses contacts étroits avec des associations de patients -telles que l’Association Prader-Willi France ou l’IPWSO-, OT4B est à même de comprendre les attentes et besoins de cette communauté afin de développer des solutions adaptées.
OT4B à la pointe du développement thérapeutique
Une des forces clés d’OT4B, est sa synergie avec le CHU de Toulouse et en particulier le Professeur Maithé Tauber - pédiatre endocrinologue, responsable du centre national de référence Prader-Willi - et son équipe, dont l’expertise de ce syndrome est reconnue mondialement. Ces professionnels de la santé sont à l’origine d’études cliniques fondatrices portant sur l’utilisation de l’ocytocine et de ses analogues comme traitement destinés aux patients porteurs d'un syndrome de Prader-Willi.
OT4B guidée par une volonté audacieuse d’entreprendre
Dirigée par des entrepreneurs expérimentés, OT4B bénéficie de l'expérience importante de ses dirigeants dans le développement et l'enregistrement de produits pharmaceutiques destinés aux patients atteints de maladies rares.
Comité Stratégique
François Vuillet, PharmDDirecteur Général
François Vuillet, PharmDDirecteur Général |
François BesnierCo-Fondateur
Entièrement consacré à la cause Prader-Willi, il a entrepris et entreprendra toutes les initiatives permettant d’améliorer l’avenir de cette communauté. Membre actif de la communauté Prader-Willi depuis plus de 20 ans, il est à l’origine, avec d’autres familles, de la création en 1996 de l’association Prader-Willi France dont il a été le président pendant plus de 10 ans et dont il reste membre bénévole très actif. Ingénieur scientifique (Mines Paris) puis directeur scientifique et technique de sociétés d’ingénierie, il a participé à de nombreux projets de recherche français et européens. Il contribue, aujourd’hui, à différents groupes de travail sur le handicap mis en place par le Ministère de la Santé.
François BesnierCo-Fondateur |
Jean-Hubert GallouëtCo-Fondateur & Directeur Général
Entrepreneur récidiviste, avec OT4B, il relève le défi de développer une startup dans le domaine biomédical. Ingénieur-économiste (Mines Paris et DES Sorbonne), il a consacré sa carrière professionnelle à la création, la gestion et le conseil d'entreprises dans le domaine du service et du développement financier dans le monde (en Europe, en Afrique et en Asie). Entre autres entreprises, il a créé en 2005, un réseau de microfinance (Advans). Depuis la vente partielle de ses entreprises, Jean-Hubert Gallouët, par l’intermédiaire de son holding d’investissement patrimonial Galpaco, agit en tant qu’entrepreneur et Business Angel dans des projets motivants.
Jean-Hubert GallouëtCo-Fondateur & Directeur Général |
Marc Childs, MD, PhDCo-Fondateur & Conseiller Stratégique
Chef d’entreprise aux multiples casquettes, à la fois médecin, docteur en pharmacologie et statisticien, il est en charge de conseiller l’entreprise sur sa stratégie globale. Il commence une carrière de recherche en pharmacologie pré-clinique et clinique, et publie alors plus de 70 articles scientifiques. Il occupe ensuite des postes à haute responsabilité dans l’Industrie pharmaceutique, il sera notamment Directeur Médical et Marketing de Parke-Davis. Il a créé et administré plus de 15 sociétés opérant dans le domaine de la Pharma. Il est aujourd’hui co-fondateur et dirigeant des Laboratoires Delbert, alliés de premier plan d'OT4B sur les problématiques liées aux affaires règlementaires et à la commercialisation de nos médicaments.
Marc Childs, MD, PhDCo-Fondateur & Conseiller Stratégique |
Equipe opérationnelle
François Vuillet, PharmDDirecteur Général
François Vuillet, PharmDDirecteur Général |
Anne-Laure ASTECKER, PharmDDirectrice des affaires réglementaires et pharmaceutiques
Anne-Laure ASTECKER, PharmDDirectrice des affaires réglementaires et pharmaceutiques |
Pascale Borensztein, MDDirectrice Recherche et Développement
Pascale Borensztein, MDDirectrice Recherche et Développement |
Aymeric Dugray, PhDDirecteur Administratif et Financier
Entrepreneur expérimenté dans les sciences de la vie, il met son expertise, son réseau et son énergie au service du développement d’OT4B. Suite à une formation scientifique et business (ESCP Europe), il a cofondé et dirigé 3 entreprises dans le domaine de la santé. En 13 ans, il a acquis une expertise et un savoir-faire reconnus dans la structuration et le financement innovant de jeunes start-up en biotechnologie (e.g. financement participatif). Il a su s’entourer d’experts internationaux pour relever avec succès les nombreux challenges rencontrés.
Aymeric Dugray, PhDDirecteur Administratif et Financier |
Carole GUEROULTResponsable des opérations cliniques
Carole GUEROULTResponsable des opérations cliniques |
Géraldine Petit, PhDResponsable de l'innovation et du développement pré-clinique
Scientifique passionnée, elle se consacre pleinement à la recherche et au développement de solutions thérapeutiques. Docteur en Neurosciences (Collège de France et Université Paris 6) avec un magistère en Génétique, elle possède une expertise de 10 ans dans la recherche & développement, la gestion et la coordination de projets précliniques et cliniques. Avec une expérience de 7 ans à l’étranger, elle a, entre autres, participé à des études cliniques multicentriques européennes développant des thérapies cérébrales. Elle a également mené des travaux de recherche et développement de solutions thérapeutiques / repositionnement de traitement et compte aujourd’hui plus d’une 50aine de communications scientifiques (publications scientifiques, communications internationales orales / posters et brevet).
Géraldine Petit, PhDResponsable de l'innovation et du développement pré-clinique |
Patients
Le syndrome de Prader-Willi
Un phénotype clinique complexe et évolutif
Maladie rare ou encore appelée maladie orpheline, le syndrome de Prader-Willi se caractérise par des troubles neuro-développementaux associés à de multiples déficits hormonaux. A la naissance, les nourrissons présentent des difficultés à s’alimenter et des troubles du tonus (hypotonie). Vers l’âge de 2 à 3 ans, leur comportement alimentaire s’inverse et ils développent alors une hyperphagie et une addiction alimentaire qui les conduisent à une obésité morbide. Plus tard, ces enfants souffriront de faibles habiletés sociales et de troubles divers (du comportement, des apprentissages, psychiatriques et endocriniens). Il n’existe, à ce jour, aucune solution thérapeutique pour traiter la pathologie dans son ensemble.
Etiologie
C’est une maladie d’origine génétique, correspondant à l’absence d’expression de certains gènes de la région q11-q13 du chromosome 15 d’origine paternelle. A noter que, contrairement à la plupart des gènes dont les deux allèles (maternel et paternel) s’expriment de la même manière, les gènes de cette région chromosomique sont soumis à un phénomène dit d’empreinte génomique qui réprime l’expression des allèles maternels de certains gènes de cette région. Dans cette situation, les allèles paternels sont donc les seuls à s’exprimer et remplir leur fonction. Une anomalie conduisant à une perte de fonction de ces allèles paternels entraîne donc l’absence d’expression de ces gènes et donc l’apparition de la maladie.
Il existe quatre anomalies à l’origine de ce syndrome :
- Dans environ 60 % des cas, l’origine est une délétion/microdélétion de la région 15q11-q13 du chromosome paternel
- Dans 35 % des cas, cette anomalie est due à une disomie maternelle du chromosome 15. En présence de deux chromosomes d’origine maternelle qui sont tous deux naturellement réprimés sur une partie de cette région chromosomique et en l’absence du chromosome d’origine paternelle (due à la disomie maternelle), les gènes de cette région ne sont pas exprimés et sont donc non fonctionnels.
- Dans environ 5 % des cas, il s’agit d’un dérèglement du centre de l’empreinte génétique altérant l’expression de la région 15q11-q13.
- Dans quelques cas très rares (< 1 %), l’origine est due à une translocation ou rare remaniement chromosomique impliquant la région 15q11-q13 et perturbant l’expression de ses gènes.
A noter que, dans la très grande majorité des cas (98%), ces altérations génétiques sont dites “de novo”, et ne sont pas présentes chez les parents, donc non héréditaires.
Références :
Centre de référence du syndrome de Prader-Willi
Encyclopédie Orphanet Grand Public
Tauber M et al., 2015 [Prader-Willi syndrome in 2015]. Med Sci 31(10):853-60. Pubmed
Pipeline
L'ocytocine et le syndrome de Prader-Willi
Depuis 2006, nos partenaires cliniques, experts de renommé internationale, le professeur Maithé Tauber et son équipe du centre de référence Prader-Willi au CHU de Toulouse, s’intéressent à l’ocytocine dans le cadre du syndrome de Prader-Willi.
Une famille de 3 brevets est déposée avec les équipes de Françoise Muscatelli et celles de Maithé Tauber en 2011, fondée sur une preuve de concept chez la souris. Dans ces études précliniques, l’administration néonatale d’ocytocine corrige les troubles de succion, des dysfonctionnements cérébraux et des troubles du comportement (Schaller et al., 2010 ; Meziane et al., 2015).
Des études cliniques de phase I, puis de phase II, menées par l’équipe du professeur Maithé Tauber et évaluant l’administration d’ocytocine intranasale chez des nourrissons atteints du syndrome de Prader-Willi a conclu qu’au-delà de la bonne tolérance du médicament, le traitement induit une nette amélioration de la capacité à s'alimenter du nourrisson, ainsi que des interactions mère-enfant (Tauber et al., 2017). Afin d’estimer les effets à long terme de ce traitement, une étude de suivi des nourrissons traités lors de la phase II a été réalisée.
Références :
Meziane H et al., 2015. An Early Postnatal Oxytocin Treatment Prevents Social and Learning Deficits in Adult Mice Deficient for Magel2, a Gene Involved in Prader-Willi Syndrome and Autism. Biol Psychiatry.78(2):85-94. Pubmed
Schaller F et al., 2010. A single postnatal injection of oxytocin rescues the lethal feeding behaviour in mouse newborns deficient for the imprinted Magel2 gene. Hum Mol Genet. 19(24):4895-905. Pubmed
Tauber M et al., 2017. The Use of Oxytocin to Improve Feeding and Social Skills in Infants With Prader-Willi Syndrome. Pediatrics. 139(2). Pubmed
Expanded Access Policy
OT4B is committed to developing a safe and efficacious therapy for the treatment of Prader-Willi. It is through formal clinical studies that data is generated to assess the investigational product in order to fully understand the ability these products have to treat the disease while still controlling for patient safety, allowing for a thorough regulatory review and future approval by Regulatory Authorities.
We understand that not all patients are eligible for clinical programs, and these patients and families are interested in having access to the investigational product prior to regulatory approval through participation in an Expanded Access Program. Unfortunately at this time, OT4B is not able to offer expanded access use of our investigational medicine. OT4B may revise this expanded access policy and amend it as appropriate. If you have any questions, please reach out to us at contact@ot4b.com. You can find further contact details on the Contact Us page of our website.
Opportunités d'investissement
2017
En pleine phase de développement, OT4B a réalisé avec succès, en juillet 2017, une levée de fond à hauteur de 300 000 €.
2019 : une nouvelle levée de fond
Dans la continuité de son plan stratégique et financier, OT4B prévoit une nouvelle levée de fond en 2019 auprès de plusieurs types d’investisseurs (Business Angels, Crowdfunding, Venture Capital…).
Dès janvier, une holding dédiée à cette levée de fond sera constituée avec pour objectif de permettre rapidement l’entrée au capital de plusieurs investisseurs privés souhaitant accompagner OT4B dans son développement.
N’hésitez pas à nous contacter pour obtenir plus d’informations : invest@ot4b.com
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Partenaires & Soutiens
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Actualités
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